Кaк сooбщaeт издaниe Nature Medicine, учeныe изо СШA ужe удaлoсь избaвиться oт этoгo гeнeтичeскoгo зaбoлeвaния мышей.
Пропиханный метод CRISPR / Cas9 открывает новые внутренние резервы лечения наследственных заболеваний, так, фенилкетонурия. Причина такого нарушения обмена веществ является изменение в гене, который влияет получай активность фермента фенилаланингидроксилазы (Pah), кой синтезируется клетками печени и усваивает фенилаланин.
Фенилкетонурия называется «аутосомно-рецессивный» наследственное немощь: ребенок болеет, если спирт наследует мутантный ген через матери и один от отца. В Швейцарии по сию пору новорожденные дети обследованы для это заболевание генетическое, в п(р)ошедшее, чтобы дать тем, кто такой нуждается в специальной диете – в конце концов, в соответствии с мере того как, равно как аминокислота фенилаланин накапливается в организме, бедственно страдания, психическое и моторное круг интересов ребенка. Без правильного режима, как бы дети могут страдать психической неполноценности. Получи и распишись сегодняшний день не существует, в помине (заводе) нет с терапией этого заболевания.
Повышение качества системы CRISPR / Cas9 позволяет мнить на исправление мутантных генов в клетках печени и исцеления через этой болезни.
Команда исследователей изо Massachusetts institute of technology уж успел в этом, по крайней мере, бери модели мышей, клетки печени могут получать нормальную работу ферментов, Тьфу.
Поддерживание некоторых ферментов системы CRISPR / Cas9 работает в правильном месте, с правильными молекулами. Ваша милость общаетесь с места на аллель, который вы хотите настроить, и открывает обе нити ДНК держи месте. Далее фермента изменяется гр нуклеотидов (C-G-T-A), и он исправляет ошибку, которая препятствует функции фермента Тьфу.
