пoслeдниe рeзультaты клиничeскoгo исслeдoвaния, нaпрaвлeннoгo нa пoиск лeкaрствa oт сeрпoвиднoклeтoчнoй aнeмии — бoлeзнeннoгo генетического заболевания регулы с ограниченными dpa.zt.ua
darkness.in.ua
возможностями лечения, сообщает Медсанчасть Кливленда.
Ученые поделились данными о безопасности и эффективности renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel, допрежь того известного как EDIT-301), экспериментальной клеточной терапии с однократным редактированием генов, посреди 18 пациентов для Гибридном конгрессе Европейской гематологической ассоциации 2024 возраст (EHA) в Мадриде.
Это инновационное курация изменяет собственные кроветворные стволовые клетки пациента, для того чтоб скорректировать мутацию, ответственную по (по грибы) серповидноклеточную анемию.
У 18 пациентов, пара из которых проходили пользование в детской клинике Кливленда, была проведена акция, в ходе которой вперед были собраны их стволовые клетки исполнение) редактирования генов. Потом они прошли химиотерапию, дай тебе очистить оставшийся костяной мозг, освободив площадь для восстановленных клеток, которые впоследствии времени были введены наоборот в их организм.
Курация переносилось хорошо, о серьезных побочных эффектах неважный (=маловажный) сообщалось. После лечения у всех пациентов обилие лейкоцитов и тромбоцитов успешно восстановилось. Имеет п отметить, что а там лечения у всех пациентов отнюдь не было болезненных ощущений, а у тех, кто именно наблюдался в течение пяти месяцев аль более, анемия прошла.
