Гeмoфилия b имeeт мeньшe вaриaнтoв лeчeния гeмoфилии A. Нo в пoслeднee врeмя в этoм направлении был совершен грифон: генной терапии экспериментальной, разработали голландские биотехнологии, может приумножить активность фактора IX в тяжелой форме гемофилии B.
Произведение для инновационной терапии, AMT-061 состоит с вирусного вектора AAV5 с журналом, почто приносит гена-мишени с определенным вариантом причина IX. Согласно данным исследования фазы 2b, представленные держи ежегодном конгрессе Европейской ассоциации гемофилии и сопутствующих нарушений, AMT-061 может расширить активность фактора IX в восемь-девять изредка по сравнению с предыдущей версии сей же генной терапии, AMT-060.
Дальнейший этап исследования включал трех пациентов с тяжелой формой гемофилии а, которые по прошествии ввода настой экспериментальных средств. У всех пациентов было фиксировано повышение и поддержание уровня фактора IX, в свою очередь через 12 недель позднее введения средств генной терапии, и сии значения превосходят уровни, которые считаются достаточными, дабы исключить или значительно добавить риск кровотечения. Участники отнюдь не требует иммуносупрессивная терапия возможно ли заместительная терапия фактором IX. Далее того, не сообщается о серьезных побочных эффектов AMT-061.
Раньше тех пор, что пациенты, которые принимали чуткость в исследовании, упомянутые выше, остаются подина наблюдением опытных врачей в устремленность 52 недель – в этот стадия, наконец, определяется эффективность AMT-061. Пока еще пять лет необходимо пользу кого оценки безопасности этого деньги генной терапии.
